À l'occasion de la journée mondiale de l'hémophilie du 17 avril 2021, nous faisons un point sur l'impact du coronavirus et sur la recherche des traitements. Maladie du sang provoquant des hémorragies, elle est aujourd'hui incurable. Mais où en est la recherche dans les traitements ?
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Hémophilie et coronavirus : ce que l'on sait
Selon un communiqué commun de l'Association française des hémophiles (AFH) et MHEMO (la filière des maladies hémorragiques constitutionnelles) du 19 janvier 2021, les personnes hémophiles n'ont pas plus de risques que la population générale de contracter le coronavirus ni "de développer des formes graves de cette maladie" tout en précisant que "la prise en charge médicale d’une forme sévère de la COVID-19 pourrait être plus complexe dans certains cas, incitant à proposer un accès prioritaire à la vaccination dans ces situations particulières."
L'hémophilie, une maladie incurable contrôlée par des traitements classiques…
L'hémophilie est une maladie du sang d'origine génétique qui provoque une anomalie de la coagulation sanguine par manque de production du facteur de coagulation, lui même dépendant d'un gène. Le sang se fluidifie facilement, provoquant des saignements importants. Les complications peuvent donc rapidement s'avérer à risques.
En fonction du facteur mis en cause dans le déficit, il existe deux types : l'hémophilie A et l'hémophilie B : la première touche 25 naissances sur 100 000 (source : WHF Network).
Les traitements sont fonction du type et de l'intensité du déficit de facteur de coagulation. Le principal traitement est l'administration du facteur de coagulation manquant par voie intraveineuse (facteur VIII ou IX) qui est soit extrait du plasma humain soit synthétisé : ce sont les facteurs de coagulation recombinants. Ils peuvent également être administrés en préventif. Aujourd'hui, ces traitements ne sont pas curatifs.
... et des traitements plus efficaces
Les traitements de remplacement standards dans l'hémophilie présentent des contraintes (voie d'administration, courte durée d'action, etc.). D'autres traitements, de plus en plus efficaces sont développés :
- des molécules à durée d'action prolongées existent,
- une molécule analogue au facteur de remplacement a été découverte et peut être administrée en sous-cutanée et a aussi une durée de plus longue (patient porteur du type A uniquement). (source : AFH).
Par ailleurs, de grosses avancées ont été réalisées en matière de thérapie génique, donnant un espoir de guérison aux malades hémophiles. Cette méthode consiste à introduire le gène défaillant dans la production du facteur de coagulation. Une expérimentation publiée dans New England Journal of Medicine consistant à injecter un virus contenant un gène pour le facteur de coagulation en 2020 chez des patients malade de l'hémophilie A pour le facteur de coagulation en 2020 a montré des résultats prometteurs avec une réduction significative des saignements.
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